Федеральная служба по надзору в сфере
здравоохранения и социального развития (Росздравнадзор)
зарегистрировала в России американский препарат "Фабразим"
(непатентованное название - агальзидаза β ). Лекарство предназначено
для проведения заместительной ферментотерапии у пациентов с редкой
болезнью Фабри.
В настоящее время в России выявлено всего 14
пациентов с болезнью Фабри. Развитие этого заболевания начинается в
подростковом возрасте, и оно может долгое время оставаться
нераспознанным. В результате диагноз устанавливается уже после того,
как болезнь приводит к тяжелым поражениям сердечно-сосудистой и нервной
систем, почек и других органов. Средняя продолжительность жизни
пациентов с болезнью Фабри без лечения составляет не более 40 лет.
Основными причинами смерти пациентов являются хроническая почечная
недостаточность, нарушения мозгового кровообращения и инфаркт миокарда.
Препарат
"Фабразим" относится к группе сиротских (орфанных) лекарств,
производство которых не приносит дохода фармкомпаниям в связи с
небольшим числом нуждающихся в них пациентов. При этом разработка и
производство любого нового препарата требует очень существенных
финансовых затрат.
Для полноценного обеспечения пациентов с
редкими заболеваниями необходимыми им лекарствами нужна особая
государственная политика в этой сфере, отмечается в пресс-релизе
Росздравнадзора. В настоящее время в России разрабатывается система по
оценке потребности пациентов в редких жизненно необходимых препаратах.
Эта система позволит удовлетворить потребность больных в таких
лекарствах в максимально сжатые сроки.
Версия для печати
